Rystiggo® surge como nova alternativa terapêutica para pacientes com doença neuromuscular rara e incapacitante

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Rystiggo® (rozanolixizumabe), uma nova opção terapêutica para pacientes adultos diagnosticados com miastenia gravis generalizada (MGg), uma doença autoimune rara que compromete a comunicação entre nervos e músculos, causando fraqueza muscular progressiva e fadiga intensa.

A aprovação foi publicada por meio da Resolução RE nº 1.283/2026 no Diário Oficial da União, representando um importante avanço no tratamento da enfermidade, especialmente para pacientes que apresentam formas mais graves e resistentes da doença.

O que é a miastenia gravis?

A miastenia gravis é uma doença neuromuscular autoimune crônica caracterizada pela produção de anticorpos que atacam estruturas responsáveis pela transmissão dos impulsos nervosos para os músculos.

Entre os principais sintomas estão:

• Fraqueza muscular progressiva;
• Queda das pálpebras (ptose);
• Visão dupla;
• Dificuldade para mastigar e engolir;
• Alterações na fala;
• Fraqueza nos braços e pernas;
• Falta de ar em casos mais graves.

Segundo especialistas, a doença afeta milhares de brasileiros e pode surgir em qualquer idade, embora seja mais comum em mulheres jovens e homens acima dos 50 anos.

Em situações severas, os pacientes podem desenvolver a chamada “crise miastênica”, uma condição de emergência médica que compromete os músculos respiratórios e pode exigir internação em Unidade de Terapia Intensiva (UTI).

Como funciona o novo medicamento?

O Rystiggo® é um anticorpo monoclonal humanizado desenvolvido pela farmacêutica UCB Pharma.

O medicamento atua bloqueando o receptor FcRn (receptor neonatal Fc), responsável por reciclar anticorpos imunoglobulina G (IgG) no organismo.

Ao impedir essa reciclagem, o tratamento promove a degradação acelerada dos autoanticorpos responsáveis pelo ataque à junção neuromuscular.

Na prática, isso significa:

• Redução da atividade autoimune;
• Menor agressão aos receptores musculares;
• Recuperação da força muscular;
• Melhora da capacidade funcional;
• Redução dos sintomas incapacitantes.

Especialistas destacam que o mecanismo é inovador porque atua diretamente na origem imunológica da doença, diferentemente de alguns tratamentos convencionais que apenas controlam os sintomas.

Resultados dos estudos clínicos

A aprovação da Anvisa foi baseada em resultados de um estudo clínico internacional de Fase 3 envolvendo aproximadamente 200 pacientes com miastenia gravis generalizada.

Os dados demonstraram:

• Taxa de resposta clínica superior a 68%;
• Melhora significativa na função muscular;
• Redução da fadiga;
• Ganhos importantes na qualidade de vida;
• Resposta rápida após o início do tratamento.

Os resultados foram particularmente relevantes em pacientes portadores de anticorpos anti-MuSK, uma forma mais rara e frequentemente mais agressiva da doença.

Atualmente, indivíduos com esse perfil possuem poucas opções terapêuticas disponíveis, tornando a aprovação do medicamento um avanço significativo para essa população.

Administração e tratamento

O Rystiggo® é apresentado como solução injetável para aplicação subcutânea.

O protocolo terapêutico consiste em:

• Aplicações semanais;
• Ciclos de tratamento com duração de seis semanas;
• Administração supervisionada por profissionais de saúde.

A facilidade da aplicação subcutânea é apontada por especialistas como um diferencial em relação a terapias que exigem infusões intravenosas prolongadas.

Segurança e efeitos adversos

Durante os estudos clínicos, o perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável e controlável.

As reações adversas mais frequentemente observadas incluíram:

• Dor de cabeça (cefaleia);
• Febre;
• Náuseas;
• Infecções respiratórias leves;
• Reações no local da aplicação.

Segundo a Anvisa, os eventos foram considerados compatíveis com o perfil esperado para medicamentos imunomoduladores utilizados em doenças autoimunes.

Especialistas comemoram avanço

Neurologistas e associações de pacientes vêm destacando a importância da chegada de novas terapias para a miastenia gravis, especialmente porque muitos pacientes não respondem adequadamente aos tratamentos tradicionais, que incluem:

• Corticoides;
• Imunossupressores;
• Imunoglobulina intravenosa;
• Plasmaférese.

A aprovação do rozanolixizumabe amplia o arsenal terapêutico disponível no Brasil e acompanha uma tendência internacional de desenvolvimento de medicamentos biológicos direcionados para doenças autoimunes raras.

Desafio agora será o acesso ao tratamento

Apesar da aprovação regulatória, especialistas ressaltam que o próximo desafio será garantir o acesso dos pacientes ao medicamento.

Para que o tratamento seja disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS), ainda será necessária uma avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS, responsável por analisar custo-efetividade e impacto orçamentário das novas tecnologias em saúde.

Enquanto isso, a expectativa é que o medicamento esteja disponível inicialmente na rede privada e por meio de programas específicos de acesso.

Avanço para pacientes com doenças raras

A aprovação do Rystiggo® representa mais um passo na evolução dos tratamentos para doenças raras no Brasil. Para pacientes que convivem diariamente com limitações físicas, fadiga intensa e perda progressiva da autonomia, a nova terapia surge como uma esperança concreta de melhora funcional e qualidade de vida.

Especialistas avaliam que a chegada do medicamento reforça o compromisso das autoridades sanitárias e da indústria farmacêutica em ampliar as opções terapêuticas para enfermidades de baixa prevalência, mas de elevado impacto na vida dos pacientes e de suas famílias.